Medicamentos órfãos: processos regulatórios na Anvisa, EMA, FDA e proposta de expansão do projeto ORBIS (2025)
- Authors:
- Autor USP: RIBEIRO, LETICIA MIRANDA - FCF
- Unidade: FCF
- Assunto: DOENÇAS RARAS
- Keywords: Medicamentos órfãos; Projeto Orbis; aprovação regulatória
- Language: Português
- Abstract: INTRODUÇÃO: As doenças raras, caracterizadas por baixa prevalência, enfrentam desafios críticos em diagnóstico, tratamento e desenvolvimento de terapias. Medicamentos órfãos, desenvolvidos para essas condições, são essenciais para pacientes sem alternativas, mas esbarram em dificuldades regulatórias e mercados restritos. Jurisdições como Brasil, União Europeia e EUA implementaram regulamentações específicas para incentivar pesquisa e aprovação desses tratamentos. A adaptação dessas normas às realidades locais (econômicas, científicas e políticas) é vital para garantir acesso a terapias inovadoras e fortalecer a indústria farmacêutica dedicada a doenças raras. OBJETIVO: comparar os processos regulatórios da ANVISA, FDA e EMA para medicamentos órfãos, evidenciando diferenças entre os processos, além de avaliar a viabilidade de ampliar o Projeto Orbis para incluir medicamentos órfãos não oncológicos, promovendo maior agilidade e eficiência no acesso a tratamentos. MATERIAL E MÉTODOS: abordagem qualitativa com base na análise documental e revisão de literatura, envolvendo diretrizes da FDA, EMA e ANVISA, além de artigos científicos sobre medicamentos órfãos e o Projeto Orbis. A pesquisa foi realizada em bases como PubMed, Scopus e Google Scholar, com foco em publicações dos últimos 10 anos, utilizando termos em português (doenças raras, medicamentos órfãos, registro de medicamentos, projeto orbis, regulamentação, ANVISA) e inglês (rare diseases, orphan drugs, drug registration, project orbis, regulation, EMA, FDA). RESULTADOS: A análise comparativa demonstrou que ANVISA, FDA e EMA possuem estratégias distintas para acelerar o registro de medicamentos órfãos, todas voltadas a superar os desafios regulatórios impostos pela baixa prevalência e alto custo de desenvolvimento dessas terapias. AANVISA, com base na RDC 205/2017, permite flexibilizações como submissão de dados incompletos e análise prioritária. A FDA, respaldada pelo Orphan Drug Act, oferece benefícios como exclusividade de mercado, isenção de taxas e registro sem necessidade de renovação periódica. Já a EMA assegura 10 anos de exclusividade, orientação técnica específica e validade inicial do registro por cinco anos, com possibilidade de renovação indefinida. Apesar das diferenças, todas as agências compartilham o objetivo de viabilizar o acesso a tratamentos inovadores e os dados reforçam a importância de iniciativas colaborativas e da harmonização regulatória internacional. CONCLUSÃO: Os processos regulatórios para medicamentos órfãos apresentam avanços importantes nas três principais agências analisadas (ANVISA, FDA e EMA), refletindo esforços crescentes em flexibilização e harmonização internacional. Embora compartilhem o objetivo de ampliar o acesso a terapias para doenças raras, ainda há disparidades significativas entre elas, especialmente em termos de incentivos e celeridade. A ANVISA tem promovido avanços por meio da RDC 205/2017, mas continua atrás das contrapartes americana e europeia em termos de incentivos regulatórios. Diante disso, propõe-se como conclusão deste estudo a ampliação do Projeto Orbis, inicialmente voltado para medicamentos oncológicos, para também incluir medicamentos órfãos não oncológicos. Essa estratégia pode acelerar a aprovação simultânea, reduzir barreiras regulatórias e ampliar o acesso global a tratamentos inovadores, beneficiando especialmente países com recursos técnicos mais limitados. A proposta reforça a importância da colaboração entre agências como meio de garantir equidade e eficiência no enfrentamento das doenças raras
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ABNT
RIBEIRO, Letícia Miranda. Medicamentos órfãos: processos regulatórios na Anvisa, EMA, FDA e proposta de expansão do projeto ORBIS. 2025. Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação) – Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo, 2025. Disponível em: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/2f8a5803-bf05-46c0-8c4c-aa1611267004/TCC_Let%C3%ADcia_Miranda_Ribeiro.pdf. Acesso em: 21 jan. 2026. -
APA
Ribeiro, L. M. (2025). Medicamentos órfãos: processos regulatórios na Anvisa, EMA, FDA e proposta de expansão do projeto ORBIS (Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação). Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo. Recuperado de https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/2f8a5803-bf05-46c0-8c4c-aa1611267004/TCC_Let%C3%ADcia_Miranda_Ribeiro.pdf -
NLM
Ribeiro LM. Medicamentos órfãos: processos regulatórios na Anvisa, EMA, FDA e proposta de expansão do projeto ORBIS [Internet]. 2025 ;[citado 2026 jan. 21 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/2f8a5803-bf05-46c0-8c4c-aa1611267004/TCC_Let%C3%ADcia_Miranda_Ribeiro.pdf -
Vancouver
Ribeiro LM. Medicamentos órfãos: processos regulatórios na Anvisa, EMA, FDA e proposta de expansão do projeto ORBIS [Internet]. 2025 ;[citado 2026 jan. 21 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/2f8a5803-bf05-46c0-8c4c-aa1611267004/TCC_Let%C3%ADcia_Miranda_Ribeiro.pdf
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