Tendências evolutivas e desafios no desenvolvimento de terapias para doenças raras: uma revisão sobre definições, avanços regulatórios e tecnológicos no Brasil (2024)
- Authors:
- Autor USP: FRANCO, SARA MARIANO - FCF
- Unidade: FCF
- Subjects: DOENÇAS RARAS; FÁRMACOS
- Keywords: opções terapêuticas; Brasil
- Language: Português
- Abstract: As Doenças Raras apresentam definições divergentes em âmbito global. No Brasil, a ANVISA a define como aquela que impacta até sessenta e cinco indivíduos a cada cem mil. Com predominância genética, essas condições afetam cerca de trezentos e cinquenta milhões de pessoas globalmente, com apenas 5% das sete mil doenças possuindo tratamento. As terapias existentes podem aliviar sintomas e complicações, enquanto avanços moleculares expandiram as opções terapêuticas, incentivados por mudanças regulatórias e precificação. No cenário brasileiro, mais de cem produtos foram registrados, porém somente dezenove obtiveram aprovação de 2005 a 2017. O desenvolvimento de novas terapias enfrenta desafios persistentes, incluindo limitações nos ensaios clínicos e diagnósticos onerosos. Sendo assim, é importante analisar a evolução do desenvolvimento de fármacos destinados a Doenças Raras e suas transformações no processo de registro ao longo dos últimos dezoito anos no cenário brasileiro
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ABNT
FRANCO, Sara Mariano. Tendências evolutivas e desafios no desenvolvimento de terapias para doenças raras: uma revisão sobre definições, avanços regulatórios e tecnológicos no Brasil. 2024. Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação) – Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo, 2024. Disponível em: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/27c8c4d7-0e3e-4ac5-a193-9bf5001c9667/TCC_Sara_Mariano_Franco.pdf. Acesso em: 22 abr. 2025. -
APA
Franco, S. M. (2024). Tendências evolutivas e desafios no desenvolvimento de terapias para doenças raras: uma revisão sobre definições, avanços regulatórios e tecnológicos no Brasil (Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação). Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo. Recuperado de https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/27c8c4d7-0e3e-4ac5-a193-9bf5001c9667/TCC_Sara_Mariano_Franco.pdf -
NLM
Franco SM. Tendências evolutivas e desafios no desenvolvimento de terapias para doenças raras: uma revisão sobre definições, avanços regulatórios e tecnológicos no Brasil [Internet]. 2024 ;[citado 2025 abr. 22 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/27c8c4d7-0e3e-4ac5-a193-9bf5001c9667/TCC_Sara_Mariano_Franco.pdf -
Vancouver
Franco SM. Tendências evolutivas e desafios no desenvolvimento de terapias para doenças raras: uma revisão sobre definições, avanços regulatórios e tecnológicos no Brasil [Internet]. 2024 ;[citado 2025 abr. 22 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/27c8c4d7-0e3e-4ac5-a193-9bf5001c9667/TCC_Sara_Mariano_Franco.pdf
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