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Doenças raras: aspectos regulatórios e alternativas terapêuticas (2022)

  • Authors:
  • USP affiliated author: MARCOLINO, BRENO CANTUARA - FCF
  • School: FCF
  • Subjects: SISTEMA DE SAÚDElarpcal; DOENÇAS RARAS
  • Language: Português
  • Abstract: INTRODUÇÃO:O conceito de Doença Rara (DR), segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), é a doença que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 para cada 2 mil pessoas. Na União Europeia, por exemplo, estima-se que 24 a 36 milhões de pessoas têm doenças raras. No Brasil há aproximadamente 13 milhões de pessoas com doenças raras, segundo pesquisa da Interfarma [1]. OBJETIVO: Apresentar os principais aspectos da legislação brasileira que abrange Doenças Raras, tanto no âmbito do Ministério da Saúde, quanto no âmbito ANVISA; Abordar questões relativas ao manejo de pacientes acometidos por Doenças Raras no Sistema de Saúde Público no Brasil; e Levantar as alternativas terapêuticas disponíveis no mercado brasileiro para tratamento de Doenças Raras. MATERIAIS E MÉTODOS: Como estratégia de pesquisa, utilizou-se artigos publicados nos últimos 10 (dez) anos em língua inglesa ou em português - dados científicos como PubMed, Embase e Scielo. Foi utilizado o sistema i-Helps da Optionline para levantamento das legislações brasileiras vigentes que abordam o tema de Doenças Raras. Adicionalmente, foram utilizados conteúdos disponibilizados pela Organização Mundial da Saúde (OMS), Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), Ministério da Saúde e Food and Drug Administration (FDA). DISCUSSÃO: Em janeiro de 2014, o Ministério da Saúde instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras visando reduzir a morbimortalidade e as manifestações secundárias e melhorar a qualidade de vida das pessoas com DR promovendo a prevenção e detecção precoce, possibilitando oportunidades de tratamento, diminuindo a incapacidade e promovendo cuidados paliativos [2]. A RDC 205/2017 é a norma que foi publicada pela ANVISA que estabelece os critérios para registro de novos medicamentos eanuência de ensaios clínicos envolvendo medicamentos destinados a tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras [15]. CONCLUSÃO: A tendência é cada vez mais o surgimento de políticas públicas e de instrumentos regulatórios de avaliação pela ANVISA de dossiês de registro, para que seja possível acompanhar o ritmo do desenvolvimento de novas tecnologias pelas grandes multinacionais farmacêuticas e, possivelmente, a disponibilização de terapias cada vez mais seguras e eficazes para a população, sem descriminalizar a incidência da doença
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    Versão Publicada TCC_Breno Cantuara Marcol... Direct link
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    • ABNT

      MARCOLINO, Breno Cantuara. Doenças raras: aspectos regulatórios e alternativas terapêuticas. 2022. Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação) – Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo, 2022. Disponível em: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/ae0baa11-2025-4c0c-85b0-ef7d1854c15d/TCC_Breno%20Cantuara%20Marcolino.pdf. Acesso em: 28 mar. 2024.
    • APA

      Marcolino, B. C. (2022). Doenças raras: aspectos regulatórios e alternativas terapêuticas (Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação). Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo. Recuperado de https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/ae0baa11-2025-4c0c-85b0-ef7d1854c15d/TCC_Breno%20Cantuara%20Marcolino.pdf
    • NLM

      Marcolino BC. Doenças raras: aspectos regulatórios e alternativas terapêuticas [Internet]. 2022 ;[citado 2024 mar. 28 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/ae0baa11-2025-4c0c-85b0-ef7d1854c15d/TCC_Breno%20Cantuara%20Marcolino.pdf
    • Vancouver

      Marcolino BC. Doenças raras: aspectos regulatórios e alternativas terapêuticas [Internet]. 2022 ;[citado 2024 mar. 28 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/ae0baa11-2025-4c0c-85b0-ef7d1854c15d/TCC_Breno%20Cantuara%20Marcolino.pdf

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