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Hemofilia A: revisão da fisiopatologia e novos tratamentos (2019)

  • Authors:
  • USP affiliated author: NAKATA, GABRIEL SEIJI - FCF
  • School: FCF
  • Subjects: HEMOFILIA; FISIOPATOLOGIA
  • Language: Português
  • Abstract: INTRODUÇÃO: A Hemofilia A é uma doença congênita, recessiva, ligada ao cromossomo X e atinge um indivíduo a cada cinco mil nascimentos masculinos ao ano. A gravidade doença é inversamente proporcional aos níveis de atividade do fator coagulante VIII, ou seja, quanto menor atividade do fator FVIII, mais grave é classificada a doença. A doença é caracterizada por grandes sangramentos, hematomas e hemartroses. O histórico de tratamento da doença evoluiu desde crioprecipitados, uma fração do sangue, substituído por FVIII recombinante e atualmente estão em desenvolvimento outras alternativas terapêuticas. OBJETIVO: O presente estudo teve como objetivo revisar a literatura para a busca de artigos científicos que apresentam relevância na compreensão da fisiopatologia, aspectos genéticos e moleculares da hemofilia A. Também teve como objetivo a análise de novos tratamentos terapêuticos descritos já estabelecidos no mercado ou em fase desenvolvimento tais como os FVIII recombinantes, imunotolerância induzida, agentes bypassing, anticorpos monoclonais e terapias gênicas e também descrever como esses tratamentos beneficiam clinicamente os pacientes hemofílicos. MATERIAIS E MÉTODOS: Foram utilizadas algumas bases científicas de dados como PubMed®, Web of Science®, UpToDate® e SciElo® para consulta de artigos relevantes ao tema proposto. Foram utilizadas palavras chaves na pesquisa, em português e inglês, pesquisadas juntamente ou separadas: hemofilia A”, “hemofilia A adquirida”, “Inibidores”, “fisiopatologia”, “aspectos moleculares”, “tratamento”, “novas terapias”, “FVIII recombinante”, “agentes bypassing”, “terapia gênica”, “imunotolerância”, “anticoagulantes naturais”. RESULTADOS E DISCUSSÃO: Foram selecionados 18 artigos para descrição da fisiopatologia da hemofilia A, aspectosmoleculares e genéticos da doença seguindo os critérios de seleção. Também foram selecionados 28 artigos para descrição de novos tratamentos desenvolvidos ou em fase de desenvolvimento que apresentavam maior relevância clínica para os pacientes. Foram descritos diferentes aspectos da fisiopatologia da hemofilia A, tais como, processo fisiológico da hemostasia, detalhamento genético e molecular e também diagnóstico da doença. Para a descrição das alternativas terapêuticas, foram selecionadas cinco opções de tratamentos: FVIII recombinantes, agentes bypassing tradicionais, novos agentes bypassing, imunotolerância induzida e Terapia Gênica. CONCLUSÃO: A revisão da literatura para descrição da fisiopatologia da doença e também de novos tratamentos possibilitou a compreensão aprofundada da hemofilia. O avanço da ciência e da tecnologia permitiu que novas opções de tratamento fossem desenvolvidas, trazendo desta forma, maior eficácia clínica e segurança aos pacientes
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    • ABNT

      NAKATA, Gabriel Seiji. Hemofilia A: revisão da fisiopatologia e novos tratamentos. 2019. Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação) – Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo, 2019. Disponível em: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/010e4f82-d219-4a1c-ae9b-eb55d6181f9b/3047643.pdf. Acesso em: 19 abr. 2024.
    • APA

      Nakata, G. S. (2019). Hemofilia A: revisão da fisiopatologia e novos tratamentos (Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação). Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo. Recuperado de https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/010e4f82-d219-4a1c-ae9b-eb55d6181f9b/3047643.pdf
    • NLM

      Nakata GS. Hemofilia A: revisão da fisiopatologia e novos tratamentos [Internet]. 2019 ;[citado 2024 abr. 19 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/010e4f82-d219-4a1c-ae9b-eb55d6181f9b/3047643.pdf
    • Vancouver

      Nakata GS. Hemofilia A: revisão da fisiopatologia e novos tratamentos [Internet]. 2019 ;[citado 2024 abr. 19 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/010e4f82-d219-4a1c-ae9b-eb55d6181f9b/3047643.pdf

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